ALN-6457 ainda está em fase pré-clínica e será destinado, em caráter excepcional, a paciente com doença de Creutzfeldt-Jakob incluído em programa de uso compassivo
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, em caráter excepcional, a importação do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do piloto e produtor de conteúdo Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A autorização foi concedida em 4 de setembro de 2026. O medicamento ainda não possui registro comercial nem representante legal estabelecido no Brasil e encontra-se em fase pré-clínica de desenvolvimento, sem estudos clínicos formais iniciados em seres humanos para essa condição.
O pedido de importação foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do paciente, após sua inclusão em um programa de uso compassivo.
Com a autorização, Lito poderá ser a primeira pessoa a receber o ALN-6457 nesse contexto terapêutico. Segundo informações compartilhadas pela família, a expectativa é que o medicamento chegue ao Brasil entre sete e nove dias.
O que é o uso compassivo?
O uso compassivo permite, em situações específicas, o acesso a medicamentos ainda em desenvolvimento para pacientes com doenças graves ou que ameaçam a vida e que não dispõem de alternativas terapêuticas satisfatórias.
A autorização excepcional de importação não equivale ao registro sanitário do medicamento nem representa comprovação de sua eficácia e segurança. No caso do ALN-6457, a substância permanece em estágio inicial de pesquisa.
Entenda a doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurológica rara, progressiva e fatal, pertencente ao grupo das doenças priônicas.
Ela está relacionada a alterações na estrutura de proteínas naturalmente presentes no organismo. Quando assumem uma conformação anormal, essas proteínas podem induzir outras a sofrerem alterações semelhantes, provocando um processo de acúmulo que compromete progressivamente o sistema nervoso.
A doença pode provocar perda rápida de memória, desorientação, alterações de comportamento e personalidade, dificuldades de raciocínio e coordenação motora, além de tremores, rigidez e espasmos musculares involuntários.
Com a progressão do quadro, também podem surgir dificuldades para falar e engolir, perda de autonomia e, em estágios avançados, coma.
Tratamento ainda é experimental
Atualmente, não há cura conhecida para a doença de Creutzfeldt-Jakob. Por isso, o acesso a um medicamento ainda em desenvolvimento ocorre em uma situação excepcional e sob acompanhamento médico.
O caso também chama atenção para os mecanismos regulatórios que podem permitir o acesso a terapias experimentais diante de doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis.
A autorização concedida pela Anvisa é específica para a importação destinada ao paciente e não significa que o ALN-6457 esteja aprovado para comercialização ou uso geral no Brasil.
