Evrysdi Go chega em comprimidos que dispensam refrigeração e facilitam a administração do tratamento

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q, doença genética rara que compromete progressivamente os movimentos musculares. A aprovação foi publicada no Diário Oficial da União, por meio da Resolução RE nº 4.244, de 28 de outubro de 2026.

A nova apresentação é indicada para adultos e crianças a partir de 2 anos de idade, com peso mínimo de 20 quilos, que tenham diagnóstico clínico de AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A principal novidade está na formulação em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada. Diferentemente da versão já registrada no Brasil, o Evrysdi Go dispensa a reconstituição por profissionais de saúde e o treinamento específico de cuidadores para o preparo.

Outra vantagem é a possibilidade de armazenamento em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração, facilitando o transporte e a rotina de pacientes e familiares.

Entenda a atrofia muscular espinhal

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara caracterizada pela perda progressiva dos neurônios motores, células responsáveis pelo controle dos movimentos musculares.

A condição está associada a alterações no gene SMN1, que comprometem a produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A deficiência dessa proteína provoca fraqueza muscular e perda progressiva de massa muscular.

Dependendo do tipo e da gravidade da doença, os pacientes apresentam dificuldades para sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em situações mais graves, também ocorre comprometimento dos músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.

O risdiplam atua favorecendo a produção da proteína SMN funcional, contribuindo para a preservação dos neurônios motores e para a redução da progressão da doença.

Estudos demonstram benefícios na função motora

A avaliação da Anvisa considerou estudos clínicos realizados com pacientes diagnosticados com diferentes tipos de AME.

Em uma das pesquisas, 41 bebês com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, foram acompanhados durante o tratamento. Após 12 meses, 29% das crianças conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo, realizado com 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, identificou melhora na função motora entre os participantes que receberam risdiplam. Após 12 meses, a diferença em relação ao grupo placebo foi de 1,6 ponto na escala de avaliação motora utilizada.

Os resultados contribuíram para a avaliação da eficácia e da segurança do princípio ativo no tratamento da doença.

Nova formulação facilita a rotina dos pacientes

A apresentação em comprimidos representa uma alternativa para pacientes que convivem com a AME e necessitam de tratamento contínuo.

A possibilidade de administração oral simplificada, associada à dispensa de refrigeração, reduz etapas de preparo e facilita o armazenamento e o transporte do medicamento.

O tratamento deve seguir prescrição e acompanhamento médico, respeitando as indicações, doses e orientações específicas para cada paciente. O farmacêutico também desempenha um papel importante na orientação sobre a administração correta, conservação e uso seguro do medicamento.

O Evrysdi Go é fabricado pela Roche Farma Brasil. A aprovação do registro pela Anvisa autoriza sua comercialização no país, mas não representa a disponibilização automática pelo Sistema Único de Saúde (SUS), que depende de processos específicos de avaliação e incorporação de tecnologias.

Fonte: Anvisa